そのような薬が現在どのように開発されているか見てみましょう。
2つの基本的な方法があります。
- ブルートフォース法。 すべての製薬会社には、人体に影響を及ぼす可能性のある化学物質の巨大なデータベースがあります。 病気で身体全体で何が起こるかについての情報を持っているので、どの物質が治療に役立つかを推測することができます。 この方法は、単純な「スクリーニング」、つまり、すべての物質の列挙と、特定の疾患におけるその効果の研究から成ります。 数十年前のこの道は唯一可能な道であり、今でも広く使われています。 この場合、時々インシデントが発生します。 例えば、バイアグラはもともと血圧の問題を経験している人々のための薬として研究されていました。 彼は圧力を正常化するのを本当に助けませんでしたが、薬を服用している人々は現在広く知られている「副作用」のいくつかを感じました。
- 合理的な薬物設計。 この方法は、 NMR分光法 、 タンパク質結晶学、 電子顕微鏡 法など、タンパク質の構造を研究する方法が開発された後に利用可能になりました。 実際、タンパク質は最も重要な生体分子です。 生細胞では、脂肪や炭水化物（酵素）を分解し、イオン輸送に関与し（さまざまなチャネル）、信号を送信するなど、膨大な数のさまざまな機能を実行します。 細胞がどのように機能するかを決定するのはタンパク質であり、したがって、全体として生物全体を決定します。 したがって、これらの機械の動作の分子メカニズムを理解することは非常に重要です。 タンパク質の仕組みを理解するには、その構造を知る必要があります。
タンパク質の構造を決定することは、現代の医薬品開発の主なアイデアです。 実際、各原子の位置までのタンパク質の構造がわかっている場合（リストされている方法の一般的な分解能は1-5オングストローム）、どのリガンド（ここではタンパク質に結合する化学物質を示す用語）がタンパク質チャネルを「プラグイン」するかを正確に予測することができます神経インパルスを脳に伝達するニューロン。 このようにして、即死毒とてんかんの治療法の両方を作成できます。 タンパク質とリガンド間の相互作用を計算するプロセスはドッキングと呼ばれ、深刻な数学的アルゴリズム（多くの場合、クラスターまたはスーパーコンピューター）を使用する必要があります。 また、ドッキングアルゴリズムを適用して速度の問題を解決する必要がある科学グループ間の競争もあります。
薬物標的には2つのタイプがあります。それは、何らかの理由で誤って機能する人体のタンパク質、または外来微生物（病気の原因物質）のいずれかです。 前者の場合、ヒトタンパク質の機能を改善または補償する必要がある場合、後者の場合、細菌またはウイルスの機能的に重要なタンパク質に影響を与え、それらの機能をブロックする必要があります。 ちなみに、有名な抗ウイルス薬タミフルは合理的な薬物設計を使用して開発されました。 そして、このようにして得られた最初の薬は、インフルエンザウイルスのニューロミニダーゼのエンベロープのタンパク質に影響を与える「インフルエンザ」リレンザでもあります。 今日の抗HIV薬の多くもこの方法で開発されています。 それらは、ウイルスタンパク質の分解とウイルスの正常な機能を可能にするウイルスプロテアーゼの働きを妨害します。
将来的には、NMR分光法、タンパク質結晶学、電子顕微鏡法の原理を説明するとともに、タンパク質遺伝子のDNA配列からその3次元構造に到達する方法を説明します。